美国哈佛大学和生物技术公司eGenesis研究人员最近利用一种新的基因编辑技术,敲除了猪基因组中可能有害的病毒基因,从而扫清猪器官用于人体移植的重大难关,为全世界亟须器官移植的上百万病人带来希望。
鉴于这项成果的意义重大,美国《科学》杂志一次性审稿,并提前在线刊登论文,而不是按惯例等到每周的星期四发表。
哈佛大学和eGenesis异种器官移植课题带头人杨璐菡表示:“这个工作扫除了10多年前发现猪内源性逆转录病毒后在这个领域的最大的安全障碍,也重新燃起了大家对异种器官移植的信心。”
据不完全统计,全世界大概有200万人需要器官移植,但是器官捐献的数量远远低于需要的人数。移植器官供体不足随着老龄化和慢性疾病的多发而愈发严重。[!--empirenews.page--]
杨璐菡和她在哈佛的博士生导师、美国科学院及工程学院双料院士乔治·丘奇创立了一家叫eG enesis的生物技术公司,致力于推动异种器官移植临床应用。从2014年起,杨璐菡作为异种器官移植课题带头人,带领10个人的科研团队在哈佛和eG enesis利用新发明的一种叫做CRISPR-Cas9的“基因剪刀”技术,敲除猪基因组中可能的致病基因。
此前,大多数的基因改造都是一个基因层面上的修改,CRISPR-Cas9的最高纪录也就是一次改造6个基因拷贝。而在猪细胞中,一个细胞有62个拷贝的内源性逆转录病毒基因需要修改,并且必须保持基因组的完整性。“这是一个非常艰巨的任务,”她说,“即使在2014年波士顿大雪封城,全城交通瘫痪的一个星期,我们的队员仍花几个小时步行到实验室,继续开展实验。”[!--empirenews.page--]
由于杨璐菡所在的异种器官移植课题团队利用名为CRISPR- Cas9的基因剪刀技术,敲除了猪基因组中可能的致病基因,目前出现了重大突破。
对于本次重大突破,杨璐菡说,希望在接下来5年时间内,把异种器官移植向临床方向推动。当然,异种器官移植除了技术方面的问题,还有生物伦理问题、商业规范问题等需要解决。[!--empirenews.page--]
杨璐菡2008年本科毕业于北京大学生命科学学院,曾因第一个利用CRISPR-Cas9技术修改细胞基因组和领导eGenesis,而被福布斯杂志评为2014年30岁以下30个科学医疗领域(30under 30)领军人物之一。
福布斯年度科学及医疗领域30位30岁以下俊杰每年颁给30位年轻的创新者或创业家们,他们代表着同龄人中最佳创业精神、创新力和知识水平。
2014年10月,福布斯在其官网公布了2014年度科学及医疗领域30位30岁以下俊杰,杨璐菡榜上有名。
杨璐菡在北京大学本科毕业后,前往哈佛大学攻读硕士学位,毕业后曾任哈佛大学助教、波士顿咨询集团夏季顾问,现在哈佛大学从事博士后研究工作。
据杨璐菡的中学校友透露,她2001年从四川峨眉一中毕业,以峨眉山市中考第一名的成绩考入成都七中;2004年7月代表中国赴澳大利亚参加第15届国际生物学奥林匹克竞赛并荣获金牌,被北京大学生命科学学院点招。
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